发布时间：2018-12-13

委员：

您提出的关于进一步加强细胞免疫治疗与体细胞治疗规范化管理的提案收悉，现就涉及我委职责的有关问题答复如下：

一、不断推进干细胞临床研究机构和项目备案工作
2015年8月，原国家卫生计生委与原食品药品监管总局共同制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，明确医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体，开展干细胞临床研究需进行机构备案和项目备案。至今已有102家医疗机构和19个临床研究项目完成备案，使干细胞治疗技术从基础研究进入临床研究，有力推动我国干细胞治疗技术发展。2018年，两部门发布《关于开展干细胞临床机构评估督导工作的通知》，并组织专家于对8省市11家机构进行评估。今后，我委将会同国家药监局继续落实《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，进一步推动干细胞临床研究机构备案和项目备案工作，加强事中事后监管，促进干细胞临床研究有序开展。

二、全力支持细胞治疗产品申报药物注册
一是支持国家药监局药审中心提高细胞治疗等创新生物药的技术审评能力。我委在“重大新药创制”国家科技重大专项2018年度课题立项计划中，委托中国食品药品检定研究院承担定向课题“创新生物技术药评价及标准化关键技术研究”，尽快建立相关创新生物技术药的科学评价体系，从而破解评审技术瓶颈，支持细胞与基因治疗药物等创新生物技术药评价及标准化研究。二是加强细胞治疗药物研发支持。我委在“重大新药创制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”科技重大专项立项计划中支持多家医药企业和科研机构，开展针对包括肺癌、肝癌、多发性骨髓瘤在内的多个CAR-T技术品种研究。共投入中央财政经费约4140万元，支持相关创新团队的培育和发展。新药专项2018年课题计划中已经有多个CAR-T研究项目以公开择优方式纳入立项，目前国内研发进展较快实力较强的几家企业如传奇生物、科济生物等都将得到资助。

三、下一步工作
近年来，体细胞治疗肿瘤等难治性疾病展现出良好的应用前景。为满足临床需求，进一步规范和促进体细胞治疗的发展，我委与国家药监局就细胞治疗技术监管工作进行多次研讨，借鉴干细胞临床研究管理模式，组织开展细胞治疗技术临床研究机构申报、遴选、备案。细胞治疗技术临床研究项目应当在备案机构开展，并履行项目备案程序，规范临床研究行为，保护受试者和患者权益。对按药品申报的细胞治疗产品,需按照药监局的相关技术指南和要求进行。
感谢您对卫生健康工作的关心与支持。

国家卫生健康委员会
2018年9月21日