首个国产GalNAc-siRNA乙肝治疗药物在我院开始进行I期临床试验

       近日，由我院承担的首个国产GalNAc-siRNA乙肝治疗药物——HT-101注射液的I期临床试验正式启动。此举标志着在探索乙肝功能性治愈的道路上，来自中国的创新力量正在朝着国际领先位置奋勇追赶。

       据2021年中国疾病预防控制中心的统计，我国目前慢性乙肝患者为2000至3000万例。目前，治疗慢性乙肝最主要的药物是核苷类药物。这类药物的作用机理是借助乙肝病毒（HBV）逆转录酶整合嵌入病毒DNA，导致DNA链复制终止，从而降低HBV DNA。核苷类药物虽然能有效地控制病情，但一旦停药病毒就可能反弹，不能清除病毒，且需每日服用，患者依从性较差。乙肝的终极治疗目标是达到功能性治愈乃至完全治愈，当前临床上尚无治疗手段达到此目标。开发可实现乙肝功能性治愈的药物，有望满足公共卫生事业和广大乙肝病患的迫切需求，具有不可估量的社会和经济价值。

       siRNA通过RNAi（RNA干扰）技术干扰HBV的mRNA，破坏其作为转录后的翻译模板功能，阻止相关病毒蛋白的合成，从而抑制病毒颗粒的形成。经siRNA治疗之后，乙肝患者肝细胞内的病毒复制活性被最大限度抑制，是目前最有希望实现乙肝功能性治愈的技术手段。

       今年9月，苏州星曜坤泽生物制药有限公司提交的新药临床研究申请（IND）正式获得批准后，我院作为临床承担单位积极协调院内资源，加速HT-101的临床推进。在肝病中心贾继东教授团队和I期研究型病房董瑞华教授团队的大力支持下，在IND获批后仅用2个月完成首例入组。整个流程，跑出了“北京友谊医院速度”！

       我院肝病科贾继东教授表示：“希望这个项目能更快、更好地完成，尽早投入临床，造福患者！”

       我院I期研究型病房董瑞华教授表示：“医院和企业精诚合作，为临床研究保驾护航的同时，效率和质量也会大幅提升。”

       我院研究型病房总床位数为50张，其中包括6张同位素示踪研究病床和3张心脏毒性监测研究病床。病房采用“共享综合”模式，提供机构立项-材料递交-协议签署的一站式服务，和伦理审批/协议审查前置服务，通过临床专业+研究型病房规范的优效合作模式，缩短项目周期。研究型病房可以开展I-IV期的临床试验工作，包括FIH、DDI和物料平衡等为主的早期临床药理学试验，和与临床专业科室结合的II-III期多中心临床治疗试验，为院内专业科室及药物研发机构提供专业的临床研究实施、随访的服务型平台。（研究型病房）